O Ministério da Saúde anunciou uma nova estratégia para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O medicamento, um dos mais caros do mercado, custa cerca de R$ 7 milhões.
De acordo com o ministério, foi firmado um acordo com a fabricante, a Novartis, na última quinta-feira (20), condicionando o pagamento ao resultado da terapia no paciente. A eficácia será monitorada por uma equipe especializada. O Zolgensma é uma infusão de dose única e está entre os primeiros medicamentos de uma nova classe de terapias genéticas de ponta. Ele representa uma grande promessa para pessoas com condições fatais ou debilitantes.
Em dezembro de 2022, o Zolgensma foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) após avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS (Conitec) e passar por consulta pública. “Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
Estima-se que, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, 287 tenham AME, segundo dados do IBGE. O Zolgensma será a primeira terapia gênica oferecida pelo SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com ventilação mecânica invasiva superior a 16 horas por dia.
A AME é uma doença sem cura, e as terapias existentes tendem a estabilizar sua progressão. Antes da oferta de tratamentos pelo SUS, crianças com AME tipo 1 tinham alta probabilidade de morte.
Em fevereiro de 2023, a ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar) aprovou a incorporação do Zolgensma no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde, que deve ser seguido pelas operadoras de planos de saúde.
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença genética rara e progressiva que afeta os neurônios motores, responsáveis pelo controle muscular. Caracteriza-se pela fraqueza muscular intensa, comprometendo a mobilidade e, frequentemente, a função respiratória. Sem tratamento adequado, a AME tipo 1 pode levar à morte precoce, geralmente antes dos 2 anos.
